| Abstract | Die aplastische Anämie ist eine sehr seltene, nicht-maligne Knochenmarkserkrankung. Unbehandelt verläuft sie oft tödlich, mittels Therapie liegt die Remissionswahrscheinlichkeit aktuell bei 85 - 90 %. Im Hinblick auf die Therapieoptionen gilt für Patienten unter 40 Jahren und mit passendem Familienspender die Stammzelltransplantation als Therapie der Wahl. Für ältere Patienten und diejenigen ohne passenden Geschwisterspender findet sich in der intensivierten immunsuppressiven Therapie eine alternative Behandlungsmöglichkeit. Hierbei werden die Patienten mit Antithymozytenglobulin behandelt. Dies wurde in der Vergangenheit vorwiegend aus Pferdeserum isoliert (hATG). Seit 2007 ist in Europa das Pferde-Präparat nicht mehr verfügbar. Aktuell werden betroffene Patienten in Europa mit Kaninchen-ATG (rATG) behandelt. Dieser Wechsel erfolgte nicht evidenzbasiert, sondern allein aufgrund der mangelnden Verfügbarkeit von hATG.
In der vorliegenden Arbeit wurde die Effektivität der rATG-Therapie an einem unausgewählten und damit klinisch repräsentativen Patientenkollektiv in Deutschland untersucht. Dabei wurden von insgesamt 64 Patienten Ansprechraten und Überlebenszeiten analysiert sowie die Häufigkeit von Nebenwirkungen, Rezidiven und Todesfällen betrachtet.
Es zeigte sich insgesamt ein Therapieansprechen von 48,3%, was weit unter den bekannten Ansprechraten von 60 - 75 % liegt, die unter hATG-Therapie zu finden sind. Die Analyse der Überlebensraten stützte die genannten Ergebnisse: Nach sechs Jahren lag diese bei nur 53,1 % und damit ebenfalls deutlich unter den vergleichbaren Zahlen für die hATG-Therapie.
Damit zeigt sich insgesamt ein deutlich schlechteres Outcome bei der Kaninchen-ATG-basierten Immunsuppression im Vergleich zur Pferde-ATG-basierten Immunsuppression bei aplastischer Anämie. Es sollten daher Anstrengungen unternommen werden, das Pferde-ATG in Europa wieder verfügbar zu machen, um den betroffenen Patienten die bestmögliche Therapie anbieten zu können. | dc.description.abstract |
